Grâce à ces fonds, le projet, issu des travaux du laboratoire Mécanismes moléculaires dans les démences neurodégénératives – MMDN (UM, Inserm, EPHE) et soutenu par le BIC de Montpellier et la SATT AxLR, va pouvoir accélérer le développement du SIT3060. Ce candidat médicament est le fruit de recherches identifiant un dysfonctionnement dans les échanges entre le réticulum endoplasmique et les mitochondries, structures cellulaires essentielles.
Le syndrome de Wolfram se caractérise par un diabète sucré, une atrophie optique, et peut s'accompagner de surdité et d'autres complications, entraînant une dégradation progressive de la santé des patients. Actuellement, aucun traitement ne cible directement les mécanismes de la maladie.
La création de la startup Sitera Pharmaceuticals, qui développe le SIT3060, marque une étape clé dans la valorisation de cette recherche académique. Le projet a d'ailleurs été récompensé par le Prix de l’innovation du PUI de Montpellier en 2026.
Le financement de l'ANR, dans le cadre de l'appel à projets Erdera, permettra de consolider un consortium européen incluant des laboratoires académiques, des associations de patients et le monde économique. Un doctorant sera recruté pour étudier les effets du SIT3060 sur la perte de vision dans un modèle murin et élucider ses mécanismes d'action protecteurs.
Sur les trois prochaines années, les partenaires visent à valider l'efficacité du SIT3060 dans différents modèles précliniques et à explorer son potentiel pour d'autres pathologies similaires. L'objectif final est de valider le SIT3060 comme un traitement capable d'agir sur les déficits cellulaires et symptomatiques du syndrome de Wolfram, offrant ainsi une nouvelle perspective aux patients.
“"Je suis extrêmement fier et honoré de coordonner ce consortium européen qui devrait apporter un nouveau candidat médicament afin traiter le syndrome de Wolfram et les maladies apparentées. Je tiens à remercier tout particulièrement l’Université de Montpellier, qui a mobilisé l’ensemble des moyens nécessaires pour faciliter l’obtention de ce financement particulièrement compétitif."
